解決器官供體(tǐ)短缺的可(kě)能(néng)途徑有哪些?

傳統同源重組打靶基因技(jì )術有哪些弊端?類器官藥物(wù)開發及産業化前景如何?2021年7月6日，新(xīn)型生物(wù)醫(yī)學(xué)模型探究學(xué)術報告會在重慶兩江新(xīn)區(qū)協同創新(xīn)區(qū)創新(xīn)Σ空間成功舉辦，報告會聚焦新(xīn)型生物(wù)醫(yī)學(xué)前沿動态，探讨未來生物(wù)科(kē)技(jì )産業化方向。

報告會由吉林大學(xué)重慶研究院、兩江協同創新(xīn)區(qū)公司聯合主辦。韓國(guó)科(kē)學(xué)技(jì )術翰林院院士、韓國(guó)國(guó)立忠北大學(xué)教授金南衡，吉林大學(xué)教授、生物(wù)科(kē)技(jì )領域國(guó)際知名專家歐陽紅生，圍繞類器官藥物(wù)研發、腦類器官批量化生産及異種移植、基因編輯等前沿生物(wù)科(kē)技(jì )進行了一場深入淺出的現場分(fēn)享。

會上，歐陽紅生抛出了一組數據：

美國(guó)每年等待器官移植的患者大約有12萬餘人，能(néng)夠順利進行移植的不到3萬人。中國(guó)每年約30萬人亟需器官移植，而能(néng)夠完成器官移植手術的僅1萬餘人。

數據顯示，不管國(guó)内國(guó)外，器官供體(tǐ)都存在嚴重的短缺問題，挽救生命，或延長(cháng)患者生命，器官供體(tǐ)都不可(kě)或缺。

歐陽紅生說，“豬不僅是拿(ná)來吃的，它更有可(kě)能(néng)是未來人類器官供體(tǐ)的最大來源，與人類‘親緣關系’較近的狒狒等非人靈長(cháng)類動物(wù)相比，實驗證明，豬是人類器官培育更為(wèi)合适的生物(wù)載體(tǐ)。”

他(tā)表示，豬可(kě)大量獲得，價格較低、易于繁殖與飼養、器官大小(xiǎo)足以滿足人類的移植需求，特别是豬的遺傳工程較易開展，可(kě)以說，“豬最具備作(zuò)為(wèi)人類器官供體(tǐ)的潛能(néng)”。

以豬作(zuò)為(wèi)生物(wù)載體(tǐ)，圍繞器官供體(tǐ)培育，歐陽紅生對新(xīn)型基于核酸酶的基因編輯技(jì )術進行了解讀。他(tā)指出，傳統的靶向基因組編輯技(jì )術主要依賴于基因同源重組原理(lǐ)，在幹細胞中的操作(zuò)效率極低，而通過新(xīn)基因技(jì )術可(kě)以高效“敲除”豬的抗原基因及内源性逆轉錄病毒，表達人補體(tǐ)調節蛋白基因，降低免疫排斥反應，進而實現豬胰島素、血清白蛋白、紅細胞生成素等基因的人源化，在技(jì )術上完全可(kě)行。

會上，金南衡教授對類器官生成、藥物(wù)研發及應用(yòng)等方面進行了詳細解讀。

據介紹，基于幹細胞自組裝(zhuāng)能(néng)力而産生的類器官，在現實中可(kě)用(yòng)于新(xīn)藥開發、定制化醫(yī)療、癌症研究及再生醫(yī)療等領域，有着廣泛的用(yòng)途與巨量的市場空間，越來越受到資本的青睐，特别是利用(yòng)類器官可(kě)以有效加快醫(yī)藥開發的流程，提高治療的特異性及療效。

金南衡介紹，以韓國(guó)為(wèi)例，近五年時間，投向類器官生物(wù)研發的投資基金項目數、投入資金數分(fēn)别增長(cháng)了近40倍、60倍。他(tā)指出，類器官藥物(wù)開發平台尤其受到大型制藥公司的重視，與新(xīn)藥開發的傳統方式相比，以類器官作(zuò)為(wèi)新(xīn)藥研發與臨床的“橋梁”，時間可(kě)以節省5.5年，其成功率可(kě)以提高80%。

據了解，目前金南衡的研發與項目團隊已擁有IPSC細胞系，順利推進了中腦類器官量産，建立了高速、批量化腦類器官生産技(jì )術，腦類器官生産周期可(kě)從6個月縮短至30天。同時，該團隊還打造了3D直接培養法肝類器官生産平台及推出了ASD等疾病的新(xīn)治療方案。

歐陽紅生

吉林省基因組編輯科(kē)技(jì )創新(xīn)中心主任

吉林大學(xué)唐敖慶特聘教授

吉林大學(xué)科(kē)技(jì )創新(xīn)團隊負責人

中國(guó)畜牧獸醫(yī)學(xué)會動物(wù)生理(lǐ)生化學(xué)分(fēn)會副理(lǐ)事長(cháng)

 

韓國(guó)翰林院(科(kē)學(xué)技(jì )術院)院士 / 國(guó)際知名生物(wù)學(xué)家

韓國(guó)忠北國(guó)立大學(xué)教授/博士生導師

美國(guó)俄勒岡州立大學(xué)農學(xué)博士

韓國(guó)國(guó)家重點實驗室主任

韓國(guó)動物(wù)生命工學(xué)會會長(cháng)

韓國(guó)忠北大學(xué)動物(wù)生命科(kē)學(xué)研究所所長(cháng)